تقدم علمى… تعديل الحمض النووى لطفل حديث الولادة لإنقاذه من مرض وراثى
في خطوة غاية في الأهمية، أُعلن عن نجاح أطباء في الولايات المتحدة في إجراء تعديل جيني لطفل حديث الولادة بهدف إنقاذ حياته من مرض وراثي خطير، تشخيص الطفل أظهر أنه مصاب باضطراب نادر يُعرف بنقص إنزيم CPS1، مما يستدعي تدخلًا جراحيًا في أغلب الحالات، لكن هذه المرة، تألق الطب الحديث في تقديم علاج مبتكر.
أطباء يواجهون تحديًا صعبًا
إثر تشخيص حالة الطفل الذي يُعرف بـ كيه جيه، انطلقت فرق متخصصة من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا في عمل دؤوب، تطلب الأمر تصميمًا دقيقًا واختبارات مطولة للعلاج، الأمر الذي استغرق حوالي ستة أشهر، وبفضل هذا الجهد، تلقى كيه جيه الجرعة الأولى من العلاج الوريدي في فبراير، تلاها جرعتين أخريين في الشهرين اللاحقين،
إنجاز طبي يبشر بمستقبل أفضل
وقد أكدت الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، كبيرة الأطباء في الفريق، أن هذا الإنجاز جاء نتيجة سنوات من البحث والتطوير في مجال تعديل الجينات، ونوهت بأن كيه جيه يمكن أن يكون البداية لمستقبل أفضل للعديد من الأطفال الذين يعانون من الأمراض الوراثية، العلاج يستخدم تقنية متقدمة تُعرف بتعديل القاعدة، وهو قدرة فريدة على تصحيح DNA بطريقة دقيقة.
تحديات ومتابعة مستمرة
بالرغم من أن الحالة الصحية للطفل تبدو الآن جيدة، إلا أن الأطباء حذروا من أن كيه جيه سيحتاج لمراقبة دقيقة على مدى حياته، وفي مقال نشر بمجلة نيو إنجلاند الطبية، تناول الفريق الطبي العملية الطويلة التي خضع لها الطفل والتقنيات الحديثة المستخدمة في العلاج.
الحالة التي يعاني منها كيه جيه تؤثر على قدرة الجسم على معالجة الأمونيا، مما يؤدي إلى خطر كبير على الكبد والدماغ، الأطفال الذين يُعانون من مثل هذه الحالة قد يحتاجون في بعض الأحيان لزراعة كبد، إلا أن العلاج الجديد يوفر لهم أملًا جديدًا.
بهذا الإنجاز، يثبت الطب الحديث قدرته على علاج الأمراض الوراثية الخطرة، مما يفتح الباب أمام تطوير علاجات جديدة قد تنقذ حياة الكثيرين في المستقبل.
